2017-11-13
2017年11月13日·中國昆山-由蘇州瑞博生物技術有限公司（瑞博）與美國夸克制藥公司合資設立的小核酸醫藥公司——昆山瑞博夸克醫藥科技有限公司（瑞博夸克）今日宣布，其用于視神經保護的創新型siRNA（小干擾RNA）藥物QPI-1007的全球關鍵性II/III研究QRK207，已在中國首都醫科大學附屬北京同仁醫院由王寧利教授的團隊完成首例受試者給藥。QPI-1007是一種人工合成的siRNA，旨在暫時抑制促凋亡蛋白半胱天冬酶2的表達。該研究是中國進行的首個siRNA藥物的臨床試驗，該受試者也成為中國首例接受小核酸藥物治療的患者。
瑞博及瑞博夸克董事長梁子才博士表示：“瑞博夸克致力于開發用于未被滿足的臨床需求的創新藥物，QPI-1007針對NAION的II/III期臨床研究在中國的啟動是朝此目標邁進的重要一步。對于中國NAION患者能夠從QPI-1007治療中獲益，作為首家提供siRNA治療的企業，我們感到非常振奮。”
QRK207研究用于評價QPI-1007對非動脈炎性前部缺血性視神經病變（NAION）的視覺功能的影響。NAION常被稱為“眼中風”，是一種極具破壞性的疾病，最終將導致失明。目前對NAION尚無獲批的治療手段。今天宣布的首例患者給藥標志著siRNA藥物在中國的發展達到一個里程碑。瑞博夸克擁有QPI-1007在中國和亞洲大部分國家的全部研發和產業化權益。
此前，夸克制藥公司已獲CFDA批準在中國開展QRK207研究。QRK207由夸克與神經眼科疾病研究協會（NORDIC）合作開展，目前正在包括中國在內的八個國家進行受試者招募。
“siRNA藥物是一類突破性的新藥，在提供精準治療的同時具備廣泛的適用性，極有潛力引領藥物研發的革命性變化。QRK207是一項尋求NAION的治療手段的國際多中心研究，我們很高興這項研究能在中國啟動”，夸克制藥公司董事長兼CEO、瑞博夸克副董事長Daniel Zurr博士表示，“QPI-1007代表一種對NAION的全新的治療策略。我們計劃將其擴大用于其它導致視網膜神經節細胞凋亡的視神經病變，比如與NAION非常類似的青光眼。”
“將最前沿的科學研究轉化成商業上的治療手段從而給病人提供幫助，這需要非常強有力的合作。擁有瑞博夸克這個引領中國siRNA藥物研發的創新型公司，我們深感欣慰。” Daniel Zurr博士進一步表示。
關于QPI-1007
QPI-1007是一種人工合成的siRNA，旨在暫時抑制促凋亡蛋白半胱天冬酶2的表達。QPI-1007使用了夸克專利的siRNA結構，可在降低脫靶和免疫刺激作用的同時保持活性。
QPI-1007首次用于人體的I/IIa期、開放、單次給藥、劑量遞增、安全性、耐受性及藥代動力學研究已經在美國和以色列21個臨床中心（美國16個、以色列5個）完成。研究表明該藥物對于NAION患者具有良好的安全性以及視神經保護作用。該藥物已被美國FDA認定為前部缺血性視神經病變（AION）的孤兒藥，NAION是AION的一個亞型。
關于QRK207研究
該研究是一項關鍵性的II/III期、隨機、雙盲、假注射對照研究，通過對NAION受試者進行多次QPI-1007玻璃體注射給藥，來對比兩個劑量組的QPI-1007以及假注射組之間的安全性與有效性。此項國際多中心研究正在包括中國、美國、以色列、德國、澳大利亞、意大利、新加坡、印度在內的約90個臨床中心進行。全球將招募約465例患者。每位患者參與時間為12個月。
關于RNA干擾
RNA干擾（RNAi）是在活細胞體內利用非編碼RNA來控制某個基因是否活躍及其活躍程度的一種通用機制。這項自然機制在1998年被發現，并于2006年被授予了諾貝爾獎，給實驗生物學研究帶了大巨大變革，目前在臨床制藥應用領域也擁有光明的前景。RNA干擾機制的效應分子是各種類型的短雙鏈RNA，其中一些以序列依賴的方式靶向特定的基因并抑制他們的表達，被稱為小干擾RNA（siRNA）。siRNA可依照任何基因的序列信息進行設計、合成生產并用作藥物。siRNA藥物可抑制任何靶基因的表達，無論以往將該靶基因歸類為 “可成藥”或“不可成藥”。這一類藥物較其他小分子藥物具有更高的特異性和安全性。夸克的siRNA平臺包括了專利的siRNA化合物結構以及增強了藥理特性的化學修飾。該公司強大的知識產權資產為其在siRNA領域的發展提供了廣闊的空間。
關于瑞博
蘇州瑞博生物技術有限公司（瑞博）是一家創新型研發企業，致力于開發基于RNA干擾（RNAi）技術的核酸藥物，是中國小核酸技術和小核酸制藥產業的主要開拓者，通過自研和高端國際合作形成了亞洲最大的小核酸藥物在研臨床前和臨床階段藥物品種線。自成立以來，瑞博在小核酸藥物研發、小核酸規模化生產、原料藥質量研究、GMP生產線建設等方面均取得了令人矚目的成就，圍繞中國人群的重大醫藥需求建立了一系列小核酸藥物研發平臺。瑞博的創始人囊括了中國RNAi領域部分頂尖科學家，擁有我國在小核酸制藥方面最有經驗和戰斗力的研發及生產經營管理團隊。瑞博總部位于江蘇昆山，在北京和山東蓬萊設有子公司。更多信息請參見aiaicn.cn。
關于夸克
夸克制藥公司是小干擾RNA或siRNA藥物研發領域的國際領先企業。RNA干擾是一種通過RNA分子調節目標基因表達的生物過程。夸克全面整合的藥物發現和研發的平臺涵蓋了從藥物靶點篩選到研發的各個階段。其中兩個藥物，針對移植腎功能延遲恢復（DGF）的QPI-1002和非動脈炎性前部缺血性視神經病變（NAION）的QPI-1007已被認定為孤兒藥，目前均處于國際Ⅱ/Ⅲ期關鍵性臨床研究階段。依靠內部研發的RNAi平臺技術，夸克建立起廣泛的品種線，并聚焦在肝外適應癥。今年七月，夸克宣布成功完成了一項隨機、雙盲的臨床Ⅱ期試驗，該試驗評價了QPI-1002預防心臟手術后可能發生的急性腎損傷(AKI)的有效性，達到了主要和多個次要臨床終點。諾華有獲得該藥物的全球權益許可的選擇權。夸克的另一個siRNA藥物PF-655權益已授權給輝瑞。夸克總部位于美國加州Fremont，在以色列Ness-Ziona擁有研究機構。更多信息請參見www.quarkpharma.com。
