創(chuàng)新技術
瑞博生物致力于小核酸制藥關鍵技術的持續(xù)創(chuàng)新。
RiboGalSTARTM肝靶向遞送技術能夠精準有效地實現(xiàn)肝組織靶向。RiboOncoSTARTM是瑞博生物的第一個肝外遞送技術,具有多種腫瘤組織的靶向性。RiboPepSTARTM是對肝以外的組織和器官靶向遞送的系統(tǒng)布局,正在腎靶向、中樞神經(jīng)(CNS)靶向、脂肪和肌肉組織等領域篩選和驗證候選遞送分子。
與此同時,我們在siRNA化學修飾平臺和多靶點藥物平臺上也取得了重大進展,進一步提升了小核酸藥物的療效、特異性和治療潛力。
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RiboGalSTARTM
我們的肝靶向遞送技術RiboGalSTARTM 可將 siRNA 精準遞送至多種源自肝臟的靶點,治療相關適應病癥。
目前,RiboGalSTARTM 技術已推動了六個項目進入臨床開發(fā),其高效、長效及良好的安全性已在臨床中得到驗證。這使其成為全球最成功的 GalNAc 遞送技術之一,并已在包括中國、歐洲和美國在內(nèi)的主要司法管轄區(qū)獲得專利授權。
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RiboOncoSTARTM
我們正在開發(fā)的 RiboOncoSTARTM是一項領先的腫瘤靶向平臺,采用核酸綴合遞送技術,支持我們多個潛在“同類首創(chuàng)”癌癥治療項目的開發(fā)。
在臨床前研究中,RiboOncoSTARTM在特定癌癥(包括膠質(zhì)瘤、胰腺癌)中表現(xiàn)出優(yōu)于標準治療的抗腫瘤效果和安全性。 -
RiboPepSTARTM
RiboPepSTARTM是瑞博生物自主研發(fā)的遞送技術平臺,通過靶向分子綴合實現(xiàn)對多種肝外器官的靶向遞送。
在腎臟和中樞神經(jīng)系統(tǒng)(CNS)相關的多個臨床前疾病模型中,該平臺展現(xiàn)出優(yōu)于現(xiàn)有療法的顯著療效,并具有良好的安全性,支持我們在全球 siRNA 創(chuàng)新研究中處于領先地位。
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化學修飾平臺
我們自主研發(fā)的 RSC(Ribo Stabilization Chemistry)平臺是一項迭代式的 siRNA 化學修飾技術,基于對 siRNA 降解機制、序列活性、脫靶規(guī)律及長效性的系統(tǒng)研究,形成了該技術平臺。
RSC 平臺與我們的 RiboGalSTARTM遞送技術協(xié)同作用,已通過 RBD4059 及其它臨床階段管線展現(xiàn)出良好的安全性和持久的療效。
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多靶點藥物開發(fā)平臺
大多數(shù) siRNA 藥物僅針對單一靶點,我們的多靶點 siRNA 藥物平臺則可以實現(xiàn)單一藥物分子同時干擾兩個或多個靶點。通過以不同比例組合多個靶點,該平臺能夠?qū)崿F(xiàn)協(xié)同治療效果,展現(xiàn)出顯著的技術優(yōu)勢。
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模型驅(qū)動的藥物研發(fā)平臺(MIDD)
依托自主的建模與模擬技術的能力,我們能夠?qū)λ幬锾匦院图膊∠嚓P數(shù)據(jù)進行定量分析,從而加深對 siRNA 作用機制的理解,并提升藥物開發(fā)各階段的可預測性。
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siRNA序列設計及篩選平臺
我們自主開發(fā)了專有的軟件平臺,用于 siRNA 序列的設計。
該平臺通過分析關鍵參數(shù),如脫靶基因預測、跨物種比對以及序列同源性,能夠快速識別高質(zhì)量的 siRNA 候選分子,確保所選序列具備最優(yōu)的特異性和活性。
作為配套技術,我們的高通量篩選平臺能夠高效地合成并評價siRNA先導化合物,加速藥物的發(fā)現(xiàn)與優(yōu)化過程。
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