小核酸藥物開啟生物制藥新紀(jì)元
小核酸藥物正在引領(lǐng)生物制藥的新時(shí)代，為那些傳統(tǒng)療法無法治療的疾病提供突破性的治療手段。
關(guān)于小核酸藥物
小核酸是指包括小干擾核酸（siRNA）、反義核酸（ASO）、微小RNA（miRNA）和核酸適配體（Aptamer）的寡核苷酸分子。小核酸藥物由核苷酸組成，是與小分子藥物、抗體藥物完全不同的全新藥物類別。已經(jīng)有多款小核酸藥物在全球上市，瑞博生物主要研發(fā)小核酸藥物。
為了使siRNA選擇性干擾病變組織的靶基因mRNA，而不影響正常組織的生理功能，需通過遞送系統(tǒng)突破靶向瓶頸，穩(wěn)定化修飾技術(shù)可以實(shí)現(xiàn)siRNA更低的起效劑量和更長(zhǎng)的藥物活性。公司長(zhǎng)期專注于小核酸遞送技術(shù)和修飾技術(shù)的創(chuàng)新，已掌握多項(xiàng)擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的技術(shù)平臺(tái)。
siRNA
siRNA是一類雙鏈的短RNA分子，能夠結(jié)合AGO蛋白組裝成RNA誘導(dǎo)沉默復(fù)合體（RISC），其中一條鏈（Passenger Strand）被降解，另一條鏈（Guide Strand）通過堿基互補(bǔ)配對(duì)原則結(jié)合并切割降解靶基因的信使核酸（mRNA）、阻斷靶蛋白的表達(dá)，從而達(dá)到治療相關(guān)疾病的目的。siRNA抑制蛋白表達(dá)的機(jī)制稱為核酸干擾（RNA interference），其發(fā)現(xiàn)被授予2006年諾貝爾生理和醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)。相關(guān)工作被《科學(xué)》雜志評(píng)為2001年全球十大科學(xué)進(jìn)展和2002年全球十大科學(xué)進(jìn)展之首。
