作為首個(gè)基于瑞博RIBO-GalSTARTM肝靶向遞送技術(shù)開(kāi)發(fā)的旨在治療乙型肝炎的GalNAc綴合siRNA藥物，RBD1016可以覆蓋中國(guó)以及歐美乙肝患者中占絕大多數(shù)的A-E和I基因型乙肝患者；非臨床研究顯示可以高效、長(zhǎng)效降低血清和肝組織HBsAg，單次給藥對(duì)HBsAg抑制可持續(xù)近6個(gè)月。RBD1016在臨床研究中獲得了良好的安全性和預(yù)期的GalNAc-siRNA藥代特征，在乙肝患者上的藥效數(shù)據(jù)顯示RBD1016對(duì)于HBsAg、HBV DNA、HBV RNA和HBcrAg產(chǎn)生較為一致的長(zhǎng)效抑制作用。
在澳洲的臨床1a期和中國(guó)香港的1b期研究均已經(jīng)完成，2期國(guó)際多中心的臨床研究正在進(jìn)行中。RBD1016的另一個(gè)適應(yīng)癥丁肝的2期臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已獲得歐盟批準(zhǔn)，臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行中。
作為一款基于瑞博RIBO-GalSTARTM肝靶向遞送技術(shù)而開(kāi)發(fā)的旨在治療高甘油三酯血癥的GalNAc綴合siRNA藥物，RBD5044可以抑制肝細(xì)胞ApoC3（載脂蛋白C3）表達(dá)，上調(diào)脂蛋白脂肪酶和肝細(xì)胞受體介導(dǎo)的殘余顆粒攝取，促進(jìn)富甘油三酯脂蛋白（TRLs）上甘油三酯（TGs）的水解，實(shí)現(xiàn)降低血液中TG水平的目標(biāo)。目前RBD5044正在澳大利亞開(kāi)展1期臨床研究，初步結(jié)果顯示具有良好的安全性。 臨床2a期試驗(yàn)申請(qǐng)已獲得歐盟批準(zhǔn)，臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行中。
作為一款基于瑞博RIBO-GalSTARTM肝靶向遞送技術(shù)而開(kāi)發(fā)的旨在治療血栓疾病的GalNAc綴合siRNA藥物，RBD4059可以抑制肝細(xì)胞FXI的表達(dá)，進(jìn)而減少內(nèi)源性凝血途徑的激活，從而達(dá)到抗凝/抗血栓的作用。作為全球首個(gè)針對(duì)FXI靶點(diǎn)的siRNA藥物（First-In-Class）, RBD4059已在澳大利亞開(kāi)展1期臨床試驗(yàn)，結(jié)果顯示具有良好的安全性，以及長(zhǎng)效和強(qiáng)效特征。RBD4059的2a期臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已獲得歐盟批準(zhǔn)，臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行中。
作為一款基于瑞博RIBO-GalSTARTM肝靶向遞送技術(shù)而開(kāi)發(fā)的旨在治療高血脂癥的GalNAc綴合siRNA藥物，RBD7022通過(guò)抑制PCSK9（前蛋白轉(zhuǎn)化酶枯草溶菌素9）表達(dá)，減少LDL-R（低密度脂蛋白受體）溶酶體降解，增加肝細(xì)胞表面LDL-R數(shù)量，實(shí)現(xiàn)降低血液中LDL-C（低密度脂蛋白膽固醇）水平的目標(biāo)。目前正在中國(guó)開(kāi)展1期臨床試驗(yàn)。RBD7022在中國(guó)大陸及港澳的開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化權(quán)利授權(quán)已經(jīng)許可給齊魯制藥。
一種靶向Caspases 2視神經(jīng)保護(hù)的siRNA藥物，通過(guò)RNAi抑制靶基因的表達(dá)，阻止視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細(xì)胞（RGC）凋亡和繼發(fā)的神經(jīng)軸突退化，從而防止視力和視野進(jìn)一步惡化，達(dá)到保護(hù)視力的治療效果。 首個(gè)開(kāi)發(fā)的臨床適應(yīng)癥為尚無(wú)臨床標(biāo)準(zhǔn)治療的非動(dòng)脈炎性前部缺血性視神經(jīng)病變（NAION），RBD1007有望成為First-In-Class的視神經(jīng)保護(hù)藥物。目前全球已經(jīng)完成1個(gè)臨床1期研究和1個(gè)2/3期國(guó)際多中心臨床研究（其中包括34例中國(guó)受試者），臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)分析結(jié)果支持針對(duì)具有極大未滿足臨床需求的NAION亞組患者人群開(kāi)展3期確證性臨床研究。
作為一款基于瑞博RIBO-GalSTARTM肝靶向遞送技術(shù)開(kāi)發(fā)的旨在治療補(bǔ)體相關(guān)疾病的GalNAc綴合siRNA藥物，RBD7007可以抑制肝細(xì)胞補(bǔ)體成分的表達(dá)，進(jìn)而減少補(bǔ)體系統(tǒng)的過(guò)度激活，從而達(dá)到治療補(bǔ)體相關(guān)疾病的作用。RBD7007在食蟹猴上表現(xiàn)出強(qiáng)效和長(zhǎng)效的藥效作用，具備Best-In-Class的潛質(zhì)。首次人體臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已獲得歐盟批準(zhǔn)，臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行中。
作為首個(gè)基于瑞博腫瘤靶向遞送平臺(tái)RIBO-OncoSTARTM開(kāi)發(fā)的治療腦膠質(zhì)瘤小核酸藥物，RBD8088能夠跨越血腦屏障，并且靶向膠質(zhì)瘤細(xì)胞，從而達(dá)到治療目的。作為全球首個(gè)針對(duì)腦膠質(zhì)瘤的小核酸藥物（First-In-Class）, RBD8088正在開(kāi)展臨床前研究，計(jì)劃2025年啟動(dòng)首次臨床試驗(yàn)，有望成為新型安全有效的腦膠質(zhì)瘤治療藥物。
