2019-01-02
近日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心完成了中國小核酸領(lǐng)軍企業(yè)蘇州瑞博生物技術(shù)有限公司（瑞博生物）治療2型糖尿病小核酸新藥臨床試驗(yàn)申請的技術(shù)審評，發(fā)布了臨床試驗(yàn)通知書。這是瑞博生物繼2015年治療視神經(jīng)病變的核酸藥獲得批準(zhǔn)進(jìn)入II/III期關(guān)鍵臨床試驗(yàn)之后的又一個(gè)重要里程碑，這也是中國第二款進(jìn)入到II期臨床試驗(yàn)的核酸類藥物。
該小核酸藥物屬于未在中國境內(nèi)外上市銷售的1類創(chuàng)新藥。不同于其他降糖藥的作用機(jī)制，該品通過降低肝臟和脂肪組織胰高血糖素受體（GCGR）的表達(dá)來阻斷胰高血糖素的功能，從而減少肝糖轉(zhuǎn)化和輸出，達(dá)到降血糖目的。該品同時(shí)有助于提高體內(nèi)GLP-1表達(dá)水平、通過改善胰島β細(xì)胞功能而上調(diào)胰島素的分泌。本品的雙重機(jī)制能夠?yàn)閲?yán)重糖尿病或現(xiàn)有治療手段血糖控制不佳的患者提供多種獲益。
該抗糖尿病小核酸新藥是瑞博從全球頭號核酸制藥企業(yè)美國Ionis公司引進(jìn)的產(chǎn)品。ISIS 449884已在境外完成的臨床試驗(yàn)表明，每周一次給藥不僅顯示了安全性和良好的耐受性，而且在較低劑量下能實(shí)現(xiàn)半數(shù)以上患者的HbA1c水平降低至少1%的顯著療效。基于已獲得的翔實(shí)的境外臨床研究數(shù)據(jù)，藥品審評中心同意該產(chǎn)品在中國進(jìn)入II期臨床研究，在2型糖尿病中國人群中探索適合我國患者的用藥方案，解決對現(xiàn)有治療手段療效不佳的2型糖尿病患者未被滿足的臨床需求。
2018年是核酸藥物發(fā)展里程碑的一年：第一款RNAi藥物Patisiran和反義核酸新藥Tegsedi先后在美國獲批上市。至此全球已有8款小核酸藥物獲批。這昭示著小核酸藥物作為繼單克隆抗體之后的現(xiàn)代制藥第三次浪潮，以其革命性的優(yōu)勢正進(jìn)入激動(dòng)人心的爆發(fā)式發(fā)展階段。作為中國小核酸制藥產(chǎn)業(yè)的開拓者和領(lǐng)頭羊，瑞博生物厚積薄發(fā)，也從技術(shù)創(chuàng)新的積淀期穩(wěn)步走向創(chuàng)新品種的產(chǎn)業(yè)化階段。
關(guān)于蘇州瑞博
蘇州瑞博生物技術(shù)有限公司是一家創(chuàng)新型研發(fā)企業(yè)，致力于開發(fā)基于RNA干擾（RNAi）和反義核酸技術(shù)的核酸藥物，是中國小核酸技術(shù)和小核酸制藥產(chǎn)業(yè)的主要開拓者，通過自研和高端國際合作形成了亞洲最大的小核酸藥物在研臨床前和臨床階段藥物品種線。自成立以來，瑞博在小核酸藥物研發(fā)、小核酸規(guī)模化生產(chǎn)、原料藥質(zhì)量研究和工藝控制、GMP生產(chǎn)線建設(shè)等方面均取得了令人矚目的成就，圍繞中國人群的重大醫(yī)藥需求建立了一系列小核酸藥物研發(fā)平臺。瑞博的創(chuàng)始人囊括了中國RNAi領(lǐng)域部分頂尖科學(xué)家，擁有我國在小核酸制藥方面最有經(jīng)驗(yàn)和戰(zhàn)斗力的研發(fā)及生產(chǎn)經(jīng)營管理團(tuán)隊(duì)。瑞博總部位于江蘇昆山，在北京和山東蓬萊設(shè)有子公司。
