2024-05-29
2024年5月29日，蘇州瑞博生物技術股份有限公司（簡稱“瑞博生物”）宣布其自主研發的、全球首個靶向FXI的抗血栓siRNA藥物RBD4059于近日獲得歐洲藥品管理局（EMA）II期臨床試驗許可。該試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的II期臨床研究，旨在評估RBD4059在穩定的冠狀動脈疾病患者中的安全性、有效性和藥代動力學。該項試驗同時獲準在瑞博生物歐洲研發中心自有的符合歐美監管標準的II期臨床中心開展。
抗凝藥物是預防和治療血栓的基礎用藥，其適應癥廣泛，包括冠狀動脈疾病、外周動脈疾病、終末期腎病（ESRD）、房顫（AF）、靜脈血栓栓塞（VTE）、骨科手術術后等疾病的預防和治療。目前臨床常用的抗凝藥物，如直接口服抗凝劑（DOAC）、VKA和肝素等均存在一定的出血風險，因此兼具強效、長效、出血風險低的新型抗凝藥物存在巨大的臨床需求。
RBD4059是瑞博生物基于RIBO-GalSTARTM肝靶向技術平臺獨立開發并擁有全球權益的GalNac偶聯siRNA藥物，通過抑制FXI和阻斷內源性凝血途徑的激活從而實現其抗凝血/抗血栓的作用。與目前的治療手段相比，抑制FXI有望成為一種更有效的抗血栓治療方法，且出血風險最小。在Ⅰ期臨床試驗中，RBD4059顯示出了良好的安全性和有效性，相關數據將在今年于倫敦舉行的歐洲心臟病學會（ESC Congress）會議上公布。
瑞博生物董事長、CEO梁子才博士表示：“RBD4059是全球第一款靶向FXI的siRNA類小核酸藥物，也是我們RIBO-GalSTARTM肝靶向平臺結出的又一枚碩果。RBD4059具有半年一針的超長效抗血栓潛力，有望給患者帶來福祉，非常高興該藥物能獲得EMA的II期臨床批準。基于瑞博生物Best-in-Class/First-in-Class的差異化開發策略，我們還將陸續推出更多的創新型小核酸藥物，早日為患者帶來實質的臨床獲益。”
