2016-03-14
2016年3月14日，加利福尼亞州，弗里蒙特市/美通社報(bào)道/ --蘇州瑞博戰(zhàn)略合作伙伴、世界RNAi藥物研發(fā)領(lǐng)域領(lǐng)頭羊、美國(guó)夸克制藥公司（Quark Pharmaceuticals, Inc.）今日宣布，近期已分別對(duì)2個(gè)處于Ⅲ期關(guān)鍵階段研究的首批患者進(jìn)行了入組給藥治療，分別是1. 預(yù)防和改善腎移植病人的腎功能延遲恢復(fù)(DGF)（臨床試驗(yàn)編號(hào)：NCT02310296）和2. 防止非動(dòng)脈炎性前部缺血性視神經(jīng)病變（NAION）病人的視力惡化（臨床試驗(yàn)編號(hào)：NCT02341560）。此外，夸克還宣布已開(kāi)始對(duì)心臟手術(shù)后發(fā)生急性腎損傷(AKI)的病人入組開(kāi)展Ⅱ期研究（臨床試驗(yàn)編號(hào)：NCT02610283）。
夸克醫(yī)藥公司的董事長(zhǎng)兼CEO, Daniel Zurr博士表示:”這些關(guān)鍵的臨床研究進(jìn)展使得夸克強(qiáng)勢(shì)躋身于世界小核酸制藥企業(yè)最前沿陣營(yíng)，距離首個(gè)小核酸藥物的上市又邁進(jìn)了一步，首個(gè)小核酸藥物預(yù)期于2018-2019年進(jìn)入市場(chǎng)。”應(yīng)用QPI-1007治療NAION的研究目前，這項(xiàng)關(guān)鍵Ⅱ/Ⅲ期研究正在美國(guó)、歐洲、以色列、印度和中國(guó)的66家醫(yī)院展開(kāi)。中國(guó)CFDA對(duì)于該研究的批準(zhǔn)具有重大里程碑意義，因?yàn)檫@是CFDA首次批準(zhǔn)將siRNA分子用于人體臨床研究。對(duì)于這項(xiàng)適應(yīng)癥， QPI-1007被FDA認(rèn)定為孤兒藥。這種藥物是基于獨(dú)有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的新型siRNA分子結(jié)構(gòu)研發(fā)獲得的。應(yīng)用QPI-1002治療 DGF的研究基于夸克開(kāi)展的巨大規(guī)模的Ⅱ期研究（326例受試者），夸克與美國(guó)FDA和歐洲EMA進(jìn)行了會(huì)面，并就研究方案設(shè)計(jì)和臨床研究終點(diǎn)達(dá)成一致。這項(xiàng)研究將在北美、拉美、澳大利亞和歐洲共75家醫(yī)院展開(kāi)。對(duì)于此項(xiàng)適應(yīng)癥，QPI-1002被FDA和EMA認(rèn)定為孤兒藥。應(yīng)用QPI-1002治療AKI的研究該項(xiàng)Ⅱ期研究正在北美約40家醫(yī)院展開(kāi)。QPI-1002是史上首例由FDA批準(zhǔn)在臨床研究中通過(guò)系統(tǒng)給藥的siRNA分子。
