2022-09-20
2022年9月19日，中國小核酸領(lǐng)軍企業(yè)蘇州瑞博生物技術(shù)股份有限公司（簡稱“瑞博生物”）宣布，國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)瑞博生物自主研發(fā)以PCSK9為靶點的降血脂小核酸藥物（RBD7022注射液）在中國開展首次人體臨床試驗。
不同于小分子和單抗生物大分子降脂藥物，RBD7022是一種擬用于降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）的小核酸藥物，靶向肝細(xì)胞表達(dá)的PCSK9 mRNA，通過RNAi（RNA干擾）機(jī)制抑制PCSK9的表達(dá)，進(jìn)而增加肝細(xì)胞表面LDL-R數(shù)量，提高LDL-C的清除能力，從而達(dá)到降低血脂的目的。
RBD7022是瑞博生物基于具有自主知識產(chǎn)權(quán)的RIBO-GalSTARTM平臺繼抗乙肝藥物RBD1016之后推進(jìn)到臨床開發(fā)階段的第二款小核酸藥物。臨床前試驗數(shù)據(jù)顯示，RBD7022具有良好的安全性特征和強(qiáng)效的降低血脂作用，且其降血脂作用表現(xiàn)出降脂水平穩(wěn)定、藥效持久的特點，單次給藥后藥效可維持?jǐn)?shù)月之久，對LDL-C的抑制可達(dá)50%以上。
近年來隨著人口老齡化程度加深，血脂異常的患病人群巨大，且呈逐年升高的趨勢。研究結(jié)果顯示高LDL-C是全球?qū)е氯巳核劳龅牡谖逦晃ｋU因素且上升明顯，同時也是導(dǎo)致中國人群死亡的第六位危險因素。中國高危/極高危心血管疾病發(fā)病風(fēng)險的患者中，目前僅分別約有44%和27%的患者經(jīng)過降脂治療后LDL-C達(dá)到目標(biāo)值。降低LDL-C是臨床治療心血管的重要手段，中國患者中有相當(dāng)比例人群對于他汀類藥物不耐受，且治療依從性差， PCSK9小核酸藥物有望對心血管患者的預(yù)防治療帶來巨大的改善。
瑞博生物研發(fā)全球總裁甘黎明博士表示：“這個產(chǎn)品進(jìn)入臨床，為瑞博生物以治療血脂異常為手段，達(dá)成患者心血管獲益的目標(biāo)奠定了強(qiáng)有力的基石。基于瑞博生物已經(jīng)建立的創(chuàng)新小核酸藥物技術(shù)平臺，以及心血管代謝方面具有全球競爭性的豐富研發(fā)管線布局，我們有充分的信心為中國和全球患者帶來變革性的治療前景。“
瑞博生物董事長和CEO梁子才博士表示：“瑞博生物在小核酸制藥領(lǐng)域開拓耕耘十五年，建立了全技術(shù)鏈整合的小核酸藥物研發(fā)平臺。RBD7022是公司推進(jìn)到臨床試驗階段的第五款小核酸創(chuàng)新藥物，也標(biāo)志公司獨(dú)立自主開發(fā)的RIBO-GalSTARTM小核酸藥物技術(shù)平臺進(jìn)入成熟階段，公司預(yù)計今后每年將有多個小核酸藥物品種推進(jìn)到臨床。我們將根據(jù)疾病人群未被滿足的醫(yī)療需求，加速小核酸藥物新品種的研發(fā)，為增進(jìn)人類的健康福祉提供更多創(chuàng)新療法。”
